RNA-Therapie: Eine innovative Technologie mit Geschichte

 

Dem Schweizer Arzt Friedrich Miescher gelang es 1869 die DNA (Desoxyribonukleinsäure) zu isolieren, aber erst in den 1950er Jahren wurde ihre Rolle bei der Vererbung entdeckt.1,2 Bald darauf wurden weitere Nukleinsäuren, wie etwa die RNAs (Ribonukleinsäuren), identifiziert, die als Schlüsselkomponenten bei der Übersetzung genetischer Informationen in Proteine dienen.3 Die Abfolge des Informationsflusses von der DNA über die RNA zum Protein wurde erstmals von dem britischen Molekularbiologen und Nobelpreisträger Francis Crick beschrieben und begründete ein zentrales Dogma der Molekularbiologie.4

 

Das Konzept RNA therapeutisch einzusetzen, basiert auf der Annahme, dass man durch die spezifischen Informationen, die man in die Zellen eines Patienten einbringt, Krankheiten vorbeugen oder den Krankheitsverlauf verändern kann. Die ersten Versuche mit RNA-Therapien reichen bis in die 1990er Jahre zurück und ebneten den Weg zur Entwicklung von RNA-basierten Impfstoffen.5 Parallel dazu öffneten zwei wichtige Entdeckungen neue Perspektiven für den Einsatz von RNA-basierten Therapien.6 Erstens die Entwicklung der Antisense-Technologie, mit der die Biosynthese von Proteinen bei der Entstehung verändert werden kann.7 Zweitens die Entdeckung und Beschreibung der RNA-Interferenz, einem Abwehrmechanismus gegen RNA-Viren, der zum gezielten Abbau von mRNA und somit zur Verhinderung einer spezifischen Proteinexpression genutzt werden kann. Mit dem Nachweis, dass es sich bei der RNA um vielseitige Moleküle handelt, gelang es der Forschung mehrere Wege für RNA-basierte Therapien zu ebnen.

 

Verschaffen Sie sich einen Überblick über wichtige Meilensteine der Molekularbiologie und RNA-basierte Therapien im kurzen Video:

Legende: ASO: Antisense-Oligonukleotid; CMV: Cytomegalovirus; DNA: Desoxyribonukleinsäure; hATTR: hereditäre Transthyretin-Amyloidose; mRNA: Boten-RNA; RNA: Ribonukleinsäure; RSV: Rous-Sarkom-Virus; siRNA: small interfering RNA.

 

 

Wie genau wurde der RNA-Mechanismus überhaupt entdeckt und was haben Petunien damit zu tun? Finden Sie es heraus in unserem spannenden Artikel RNA-Technologie: eine Geschichte von Blumen und medizinischer Revolution.

 

 

Referenzen:

  1. Dahm R. Dev Biol. 2005;278(2):274–88.
  2. Hershey AD, Chase M. J Gen Physiol. 1952;36(1):39–56.
  3. Cobb M. Curr Biol. 2015;25(13):R526–R52.
  4. Crick F. Nature. 1970;227(5258):561–3.
  5. Dolgin E. Nature. 2021;589(7841):189–91.
  6. Kim YK. Chonnam Med J. 2020;56(2):87–93.
  7. Yu AM, Choi YH, Tu MJ. Pharmacol Rev. 2020;72(4):862–98.

Novartis stellt die aufgeführten Referenzen auf Anfrage zur Verfügung


 

 

CH2403125587